介质聚合物作为核酸输送的转染试剂
Xiaomeng Cai1, Rui Dou1, Chen Guo1
1CAS Key Laboratory for Biomedical Effects of Nanomaterials and Nanosafety, Multi-Disciplinary Research Division, Institute of High Energy Physics and University of Chinese Academy of Sciences (UCAS), Chinese Academy of Sciences (CAS), Beijing 100049, China.
Pharmaceutics
|May 27, 2023
概括
阴离子聚合物为核酸疗法提供了一个有前途的解决方案,因为它能够有效地传递细胞. 这些生物降解材料形成纳米粒子,克服基因增强,抑制和编辑的细胞障碍.
科学领域:
- 生物医学工程 生物医学工程
- 基因治疗 基因治疗
- 材料科学 材料科学 材料科学
背景情况:
- 核酸治疗有可能通过基因增强,抑制或编辑来治疗疾病.
- 一个主要的挑战是裸体核酸分子的低效的细胞进入.
- 有效的输送系统对于实现核酸的治疗潜力至关重要.
研究的目的:
- 审查聚合物作为核酸输送的非病毒载体的作用.
- 突出介质聚合物的优点,包括易于合成和结构控制.
- 讨论可生物降解的化聚合物及其在基因治疗中的未来前景.
主要方法:
- 关于用于核酸输送的阴离子聚合物的文献综述.
- 描述了性聚合物如何与核酸一起形成纳米粒子.
- 讨论这些纳米粒子促进细胞吸收和基因表达/抑制的机制.
主要成果:
- 阴离子聚合物有效地与核酸复合,形成纳米粒子以增强细胞传递.
- 这些纳米粒子促进细胞屏障的穿越,使治疗性基因表达或抑制成为可能.
- 可生物降解的性聚合物代表了特别有前途的运输车辆子类.
结论:
- 酸性聚合物是用于核酸治疗的多功能和有效的非病毒传递系统.
- 它们形成纳米粒子的能力及其可调节性质使它们成为基因增强,抑制和编辑的理想选择.
- 进一步开发,特别是可生物降解的变种,对于推进基于核酸的治疗方法至关重要.
