儿童多发性硬化症的治疗方法:在纵向随访研究中的有效性和耐受性

科学领域:

• 儿科神经学 儿科神经学
• 神经免疫学 神经免疫学
• 多发性硬化症的治疗方法

背景情况:

• 干扰素β-1a一直是多发性硬化症 (MS) 的标准治疗方法.
• 需要在儿童多发性硬化症患者群体中评估较新的疾病修饰疗法 (DMT).
• 现实世界的数据对于了解临床试验之外的治疗有效性至关重要.

研究的目的:

• 为了比较较新的/二线DMT对儿科复发性MS的干扰素β-1a的疗效和安全性.
• 评估不同DMT对年复发率 (ARR) 和MRI病变发展的影响.
• 为了确定哪些新的DMT在这个患者群体中提供了最大的好处.

主要方法:

• 法国KIDBIOSEP队列的观察回顾性研究.
• 包括在2008-2019年期间被诊断患有复发性多发性硬化症的18岁以下患者.
• 主要结局:年复发率 (ARR);次要结局:新的T2和加多增强的MRI病变.

主要成果:

• 与干扰素β-1a相比,较新的DMT显著降低了ARR.
• 芬戈利莫德,二甲基 fumarate 和 natalizumab 显示显著降低了 ARR.
• 新的DMT在减少新的T2病变方面比干扰素更有效;纳塔利祖马布也减少了加多增强的病变.
• 纳塔利祖马布在减少复发和新病变方面表现出最明显的疗效.

结论:

• 较新的DMT在现实环境中对儿科MS的干扰素β-1a相比表现出更高的疗效.
• 这些治疗有效降低复发率和新的T2病变.
• 在研究中,纳塔利祖马布似乎是最有效的DMT,具有良好的安全性.