![Dynamic Imaging of Chimeric Antigen Receptor T Cells with [18F]Tetrafluoroborate Positron Emission Tomography/Computed Tomography](/_next/image?url=https%3A%2F%2Fcloudfront.jove.com%2FCDNSource%2Fteasers%2F62334.jpg&w=3840&q=50)
CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3 CD3
Subramaniam Ramanathan1, Su Han Lum2, Zohreh Nademi2
1Department of Paediatric Hematopoietic Stem Cell Transplant, Great North Children's Hospital, Royal Victoria Infirmary, Newcastle Upon Tyne, United Kingdom.
Transplantation and cellular therapy
|June 6, 2023
概括
使用来自不匹配的捐赠者的T细胞枯竭移植的救援全源造血干细胞移植 (HSCT) 为患有移植功能障碍的具有先天性免疫错误 (IEI) 的儿童提供了一种安全有效的策略. 这种方法显示出有希望的生存率和可管理的毒性,在匹配的捐赠者无法获得时提供可行的选择.
科学领域:
- 儿科血液学 儿科血液学
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 移植医学 移植医学
背景情况:
- 移植功能障碍发生在少数接受因先天性免疫错误 (IEI) 异性HSCT的儿童中.
- 对这些患者来说,最佳的救援HSCT策略,包括调节和干细胞来源,仍然不清楚.
- 本研究评估了一种特定的救援HSCT方法,用于儿科IEI的移植功能障碍.
研究的目的:
- 报告救援CD3+TCRαβ/CD19枯竭不匹配家族或非相关捐赠体干细胞移植 (TCRαβ-SCT) 的结果,用于IEI儿童的移植功能障碍.
- 评估整体存活率 (OS),无事件存活率 (EFS),无GVHD和无事件存活率 (GEFS),毒性和移植功能.
- 为了确定TCRαβ-SCT作为第二个HSCT选择的安全性和有效性.
主要方法:
- 在2013年至2022年期间接受TCRαβ-SCT的12名IEI儿童的回顾性病例系列.
- 使用了基于三硫的降低毒性骨髓衰变调节和来自不匹配家庭或无关联捐赠者的CD3+TCRαβ/CD19贫乏移植.
- 分析结果包括生存率,GVHD,病毒病和移植功能.
主要成果:
- 所有12名患者都进行了移植,中位数的中性粒细胞和血小板分别在15天和12天恢复.
- 两年的OS,EFS和GEFS分别为100%,73%和73%.
- 观察到严重急性GVHD (aGVHD) 的低率 (33%的II级,没有III-IV级) 和没有慢性GVHD (cGVHD);75%经历了病毒性病.
结论:
- CD3+TCRαβ/CD19枯竭不匹配的供体HSCT (TCRαβ-SCT) 是一种安全有效的救援策略,用于IEI和移植功能障碍儿童的第二次HSCT.
- 当匹配的捐赠者无法获得时,这种方法提供了一个可行的替代方案,证明了良好的生存结果.
- 使用的调节方案和干细胞来源适合在这种具有挑战性的患者群体中进行救援移植.
