用于治疗雷特综合征的托菲尼提德:一个随机的第三阶段研究

科学领域:

• 神经科学是一个神经科学.
• 遗传学 是一个遗传学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 雷特综合征是一种罕见的遗传神经发育障碍.
• 托菲尼提德是IGF-1的N终端三的合成模拟物,之前的临床研究已经显示出了前景.
• 之前的第二阶段研究表明,托菲尼提德在雷特综合征中具有潜在的益处.

研究的目的:

• 评估托菲尼提德在治疗雷特综合征方面的疗效和安全性.
• 评估托菲尼提德对雷特综合征核心症状和行为方面的影响.
• 在3期临床试验中,将托菲尼提德与安慰剂的效果进行比较.

主要方法:

• 一项3期双盲,安慰剂控制的研究 (NCT04181723),涉及患有雷特综合征的女性参与者.
• 参与者在12周内每天两次接受口服托菲尼提德 (n=93) 或安慰剂 (n=94).
• 效率是通过共同初级终点测量:雷特综合征行为问卷和临床全球印象改善,以及二级终点:沟通和象征性行为尺度发育形象婴幼儿检查表社会综合分数.

主要成果:

• 与安慰剂相比,Trofinetide在共同初级终点上显示了统计学上显著的改善 (P=0.0175和P=0.0030).
• 沟通和象征性行为尺度发育特征婴幼儿检查清单社会复合得分也显示,用特罗菲尼提德显著改善 (P=0.0064).
• 最常见的不良事件是腹 (80.6% vs 19.1%),主要为轻度至中度.

结论:

• 托菲尼提德在治疗雷特综合征的核心症状方面提供了统计学上显著的好处.
• 这项研究表明,对于患有雷特综合征的个体来说,托菲尼提德是一种有效的治疗选择.
• 进一步的研究可能会探索trofinetide在这个人群中的长期疗效和安全性.