在初级渐进性多发性硬化症中,对定时25英尺步行和九洞测试的显著变化进行值定义
Marcus W Koch1,2, Pavle Repovic3, Jop Mostert4
1Department of Clinical Neurosciences, University of Calgary, Calgary, Alberta, Canada.
European journal of neurology
|June 12, 2023
概括
对于定时25英尺步行和九洞测试的传统20%门是检测初级渐进性多发性硬化症 (PPMS) 试验中真正的残疾变化的一个合理的妥协.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床试验 临床试验
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 定时25英尺步行 (T25FW) 和九洞测试 (NHPT) 常用于多发性硬化症 (MS) 临床试验.
- 这些测试中的短期变化可能会使真正的残疾进展的准确评估变得复杂.
- 与基线变化≥20%的门通常用于定义显著的残疾变化.
研究的目的:
- 调查T25FW和NHPT的短期变异性,使用来自初级渐进性多发性硬化症 (PPMS) 试验的患者级数据.
- 为了将这种短期变化的程度与在12个月后续观察到的实际残疾变化进行比较.
- 评估传统的≥20%变化值是否适合在PPMS中识别真正的残疾进展.
主要方法:
- 利用了来自PPMS的PROMISE试验的原始患者级数据.
- 分析了三个单独的T25FW和NHPT测量,在查阶段分隔一周,以量化短期变化.
- 采用二元物流回归来探索选特征与不可接受的短期变化之间的关联.
主要成果:
- 传统的20%门有效地排除了许多虚假积极变化事件.
- 这一门还确定了在12个月后续的大量真正变化事件.
- 在T25FW和NHPT上获得更高的分数与短期变异性增加相关.
结论:
- 对于T25FW和NHPT的≥20%的变化值在最小化假阳性和最大化检测PPMS中真正的残疾变化之间提供了实际平衡.
- 这项分析的结果可以为未来PPMS临床试验的设计和解释提供信息.
