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卢斯帕特塞普特与阿尔法乙在血红发育刺激剂原始的,依赖于输血的低风险骨髓发育综合征 (COMMANDS) 的疗效和安全性:第三阶段,开放的,随机对照试验的中间分析

Uwe Platzbecker ¹, Matteo Giovanni Della Porta ², Valeria Santini ³

¹Medical Clinic and Policlinic 1, Hematology and Cellular Therapy, University Hospital Leipzig, Leipzig, Germany.
²Cancer Center IRCCS Humanitas Research Hospital, Milan, Italy; Department of Biomedical Sciences, Humanitas University, Milan, Italy.
³MDS Unit, Hematology, University of Florence, AOUC, Florence, Italy.
⁴Department of Internal Medicine, Yale School of Medicine and Yale Cancer Center, Yale University, New Haven, CT, USA.
⁵Moffitt Cancer Center, Tampa, FL, USA.
⁶Monash University and Monash Health, Melbourne, VIC, Australia.
⁷Hospital Universitari Vall d'Hebron, Barcelona, Spain.
⁸Medical Department, Hematology, Charles University General Hospital, Prague, Czech Republic.
⁹Hôpital Haut-Lévêque, Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux, Bordeaux, France.
¹⁰Malignant Haematology and Stem Cell Transplantation, The Alfred Hospital, Alfred Health, Melbourne, VIC, Australia.
¹¹Department of Laboratory Medicine, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan.
¹²Bristol Myers Squibb, Princeton, NJ, USA.
¹³Celgene International, Boudry, Switzerland.
¹⁴Hematology, Oncology and Transfusion Medicine Center, Vilnius University Hospital Santaros Klinikos, Vilnius, Lithuania; Institute of Clinical Medicine, Faculty of Medicine, Vilnius University, Vilnius, Lithuania.
¹⁵IRCCS University Hospital of Bologna, "Seràgnoli" Institute of Hematology, Bologna, Italy.
¹⁶Département d'Hématologie Clinique, Université Cote d'Azur, CHU Nice, Nice, France.
¹⁷Service d'Hématologie Séniors, Hôpital Saint-Louis, Université Paris 7, Paris, France.
¹⁸Department of Leukemia, University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, TX, USA.

⁰Medical Clinic and Policlinic 1, Hematology and Cellular Therapy, University Hospital Leipzig, Leipzig, Germany.

Lancet (London, England) +

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2023年六月13日

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概括

卢斯帕特塞普特在治疗风险较低的骨髓发育综合征患者的贫血方面表现出比阿尔法乙更高的疗效,红细胞输血独立率和血红蛋白增加率更高. 进一步的长期数据将证实这些发现.

科学领域

血液学
临床试验
药理学

背景情况

红细胞形成刺激剂 (ESAs) 是低风险骨髓发育综合征 (MDS) 贫血的标准药物,但提供有限的,短暂的反应.
卢斯帕特塞普特可以增强红细胞晚期成熟,在较低风险的MDS中显示出持久的疗效.
在COMMANDS试验 (第三阶段) 中,研究了luspatercept与低风险MDS患者的血液缺乏症.

研究的目的

为了比较luspatercept与epoetin alfa在治疗低风险骨髓发育综合征的未经ESA治疗的患者的贫血疗效.
评估红细胞输血独立性和血红蛋白增加作为主要终点.
评估这两种治疗方法在患者群体中的安全性.

主要方法

一项3期,开放性,随机对照试验 (COMMANDS) 涉及356名患有较低风险的MDS的ESA患者.
患者被随机分配 (1:1) 接受卢斯帕特塞普特或阿尔法素,根据基线关键特征分层.
主要终点是至少12周的红细胞输血独立性,同时在24周内平均血红蛋白增加至少1.5g/ dL.

主要成果

卢斯帕特塞普在59%的患者中达到主要终点,而在阿尔法时代素患者中达到31% (p< 0. 0001).
卢斯帕特塞普特治疗时间的中位数长 (42周),而不是阿尔法时代素 (27周).
在这两组中报告了3/4级治疗相关的不良事件,在luspatercept中发现高血压和呼吸障碍,在epoetin alfa中发现贫血和肺炎.

结论

与未经ESA治疗的MDS患者相比,Luspatercept显著改善了输血独立性和血红蛋白水平.
需要进行长期跟踪检查,以确认这些发现,并研究特定患者小组的疗效.
该研究提供了luspatercept作为低风险MDS贫血的潜在新治疗选择的证据.