从二维空气液界区分的鼻上皮质生成气道器官的协议,用于功能性CFTR测定
Lisa W Rodenburg1, Isabelle S van der Windt1, Henriette H M Dreyer1
1Department of Pediatric Pulmonology, Wilhelmina Children's Hospital, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Member of ERN-LUNG, Utrecht EA 3584, the Netherlands; Regenerative Medicine Center Utrecht, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht CB 3584, the Netherlands.
STAR protocols
|June 14, 2023
概括
这项研究介绍了一种从鼻细胞中创建囊性纤维化 (CF) 器官模型的协议. 这些器官使得测试CFTR功能和药物反应使用福斯科林诱导的胀试验.
科学领域:
- 再生医学是一种再生医学.
- 遗传学 是一个遗传学.
- 呼吸系统医学 呼吸系统医学
背景情况:
- 囊性纤维化 (CF) 是一种影响肺部的遗传性疾病.
- 开发准确的疾病模型对于了解CF和测试治疗方法至关重要.
- 鼻上皮细胞为患者特定的CF模型提供了可行的来源.
研究的目的:
- 从鼻上皮细胞生成囊性纤维化 (CF) 器官的协议.
- 为了验证这些有机体作为评估CFTR功能的模型.
- 为了证明它们在评估CFTR调节器反应中的有用性.
主要方法:
- 隔离,扩张和冷保存鼻刷衍生的基底原生细胞.
- 祖细胞分化为空气-液体界面 (ALI) 培养.
- 在CF患者和健康对照中,将ALI分化的上皮片段转化为有机体.
主要成果:
- 从健康和CF受试者中成功生成鼻上皮质有机体.
- 用福斯科林诱导胀 (FIS) 试验来验证有机体中CFTR功能的演示.
- 对有机物进行验证,以评估对CFTR调节器的反应.
结论:
- 鼻上皮质有机体为囊性纤维化研究提供了强大且针对患者的模型.
- 该协议有助于研究CFTR功能和治疗干预措施.
- 这个模型系统有助于个性化医疗方法来治疗CF.
