对因果树林和基于回归的方法进行比较,以评估治疗效果异质性:一种针对2型糖尿病精准医学的应用
Ashwini Venkatasubramaniam1, Bilal A Mateen1,2, Beverley M Shields3
1The Alan Turing Institute, British Library, 96 Euston Road, London, NW1 2DB, UK.
处罚回归模型优于因果森林算法,用于识别2型糖尿病患者的治疗效果异质性. 对于可靠的患者级结果预测,应优先考虑标准回归方法.
科学领域:
- 糖尿病研究研究 糖尿病研究
- 机器学习在医学中的应用
- 药物基因组学 药物基因组学
背景情况:
- 精准医学需要准确识别治疗效果的异质性,以实现个性化的患者护理.
- 个性化治疗选择策略对于优化2型糖尿病的结果至关重要.
研究的目的:
- 为了比较因果森林和处罚回归模型在识别治疗效应异质性方面的效用.
- 根据预测的个人水平治疗效应,评估个性化治疗选择策略.
主要方法:
- 一项队列研究在2型糖尿病患者中表现出降血糖反应 (HbA1c降低),这些患者开始使用SGLT2抑制剂或DPP4抑制剂治疗.
- 模型是使用来自随机临床试验的1428名参与者开发的,并从英国初级保健数据中对18741名患者进行了验证.
主要成果:
- 因果森林和处罚回归都检测到治疗效应异质性. 与因果森林相比,处罚回归在外部验证中表现出更好的校准.
- 处罚回归确定了特定的患者层受益于SGLT2抑制剂 (例如,HbA1c效益>10 mmol/mol),而因果森林没有.
- 与因果森林相比,处罚回归确定了较大的患者层,具有中度的SGLT2抑制剂益处 (5-10 mmol/mol HbA1c减少).
结论:
- 仅靠因果森林算法就不足以评估临床数据中的治疗效果异质性.
- 标准回归模型,如处罚回归,更可靠地预测个人层面的治疗效果,应该与标准回归模型进行比较.
- 这些发现强调了使用和验证标准回归技术以及用于精密医学应用的先进机器学习的重要性.
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