洛拉提尼布对ALK驱动的耐火性或复发性神经母细胞瘤的安全性和有效性
1Centre for Discovery in Cancer Research (CDCR), McMaster University, Hamilton, ON, Canada; Department of Biochemistry and Biomedical Sciences, McMaster University, Hamilton, ON, Canada; Michael G DeGroote School of Medicine, McMaster University, Hamilton, ON, Canada.
Cell reports. Medicine
|June 21, 2023
概括
洛拉提尼布在1期研究中对患有复发性或耐火性ALK驱动神经母细胞瘤的儿童显示出有前途,证明了安全性和有效性. 对这种具有挑战性的儿科癌症需要进一步的研究.
科学领域:
- 儿科瘤学 儿科瘤学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 神经母细胞瘤是一种儿科癌症,通常是由形淋巴瘤激酶 (ALK) 基因变异驱动的.
- 治疗不耐药或复发的神经母细胞瘤的预后不好.
- 对ALK驱动的神经母细胞瘤需要有针对性的疗法.
研究的目的:
- 评估洛拉提尼布在患有复发或耐药ALK驱动神经母细胞瘤的儿科患者的安全性和疗效.
- 为进一步研究确定推剂量.
主要方法:
- 一个第一阶段的研究设计,第一次在儿童中.
- 儿科患者确认ALK驱动的神经母细胞瘤的入学.
- 剂量升级以确定安全性和耐受性.
主要成果:
- 初步调查结果表明,洛拉提尼布的安全性和耐受性可接受.
- 在一小部分患者中初步有效性的证据.
- 确定未来试验的潜在剂量.
结论:
- 洛拉提尼布是患有复发/耐药ALK驱动神经母细胞瘤的儿科患者的潜在治疗选择.
- 第一阶段的研究为进一步的研究提供了基础.
- 向抑制ALK可以克服治疗耐药性.


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