一个AAV囊体增加了条状体的转导,一个ChAT促进体允许选择性的胆固醇神经元转导

Miguel C Santoscoy1,2,3, Paula Espinoza1,2,3, Demitri De La Cruz1,2,3

  • 1Harvard Medical School, Boston, MA, USA.

概括

基因相关病毒 (AAV) 载体对脑基因疗法有很大的前景. 一个新的囊体,AAV-S,扩大了纹状体中的基因传递,而胆乙转移酶 (ChAT) 促进体则增强了神经元特异性的表达.