基于细胞的先进治疗药物的功效测试和生物标志物

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 细胞疗法细胞疗法
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 先进疗法药物 (ATMP) 是药物开发中的一个快速扩展的领域,特别是在最近的营销批准之后.
• 这些产品来源于体外扩展的体细胞 (转基因或非转基因),根据良好的制造实践 (GMP) 标准制造.
• 功效测试对于最终细胞产品的质量控制至关重要,并具有作为*in vivo*疗效生物标志物的潜力.

研究的目的:

• 总结当前最先进的功效测试,以评估主要临床ATMP的质量.
• 审查可用的生物标志物的数据,这些生物标志物可能会取代复杂的功能性强度测试.
• 确定可预测细胞制药*in vivo*疗效的生物标志物.

主要方法:

• 对临床先进疗法药物功效测试现有文献的综述.
• 分析关于生物标志物的数据,作为功能性强度测试的替代品.
• 综合关于生物标志物的预测价值的信息,以*in vivo*疗效.

主要成果:

• 功效测试对于确保ATMPs的质量和一致性至关重要.
• 一些生物标志物正在作为功能性强度测试的潜在替代品进行研究.
• 生物标志物的数据正在出现,关于它们预测*in vivo*治疗结果的能力.

结论:

• 标准化和验证的功效测试对于可靠的ATMP制造至关重要.
• 预测生物标志物的开发可以简化ATMP有效性和质量的评估.
• 需要进行进一步的研究,以建立可靠的生物标志物测试,以预测基于细胞的疗法的*in vivo*性能.