在基于细胞的查中发现的新型β-glucocerebrosidase chaperone化合物减少了iPS衍生的神经元细胞中病理积累的葡萄糖氨酸

Yusuke Naito1, Sou Sakamoto1, Takuto Kojima1

  • 1Neuroscience Drug Discovery Unit, Research, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Japan.

概括

研究人员确定了新的小分子化合物,它们作为药理伴侣来增强β-葡萄糖脑酶 (GCase) 活性. 这些化合物有望通过减少大脑中有毒脂质积累来治疗神经学氏病.

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