关于在ALS中使用乙-L-卡尼丁的回顾性观察性研究

科学领域:

• 神经科学是一个神经科学.
• 生物化学 生物化学
• 临床医学 临床医学

背景情况:

• 乙-L-卡尼丁 (ALCAR) 是一种乙基捐赠体,增强细胞内卡尼丁水平,对于脂肪酸输送到线粒体至关重要.
• 在体内研究表明,ALCAR可以减少氧化应激标志物和促炎细胞因子.
• 之前的II期试验表明,ALCAR对ALS患者的自给自足,ALSFRS-R得分和强迫生命能力 (FVC) 有积极的影响.

研究的目的:

• 为了研究ALCAR对意大利肌缩侧面硬化症 (ALS) 患者的影响.
• 通过一项观察性,回顾性,多中心,病例控制性研究,提供关于ALCAR疗效的额外数据.
• 为了比较ALS患者接受ALCAR治疗 (1.5g/天或3g/天) 和未接受治疗的匹配对照之间的结果.

主要方法:

• 一个观察性,回顾性,多中心,病例控制研究设计.
• 根据性别,诊断时的年龄,发病地点和从诊断到基线的时间,45名ALCAR治疗受试者 (1.5克/天或3克/天) 与45名未接受治疗的受试者进行匹配.
• 评估24个月的生存,ALSFRS-R分数,FVC和自给自足.

主要成果:

• 与对照组相比,ALCAR 3 g/天在24个月的生存时间没有统计学上显著的差异 (adj. 或1.18). 这样就好了.
• 与对照组相比,ALCAR 1.5 g/天在24个月的生存率呈现出统计学上显著的增加 (adj. 或0.27)).这是一个很好的例子.
• 观察到ALCAR1.5g/day的ALSFRS-R下降速度较慢的趋势 (平均斜率为-1.0vs-1.4,p=0.0575),但对于任何剂量都没有发现FVC或自给自足的显著差异.

结论:

• 1.5g/天的ALCAR剂量可能为ALS患者提供生存益处,需要进一步调查.
• 在这项研究中,ALCAR每天3克的剂量没有显示出显著的疗效.
• 需要额外的证据来确认ALCAR的疗效,并确定ALS治疗的最佳剂量.