在复发性复发性多发性硬化症患者中为八个患者报告的结果指标建立临床上有意义的个体内改善值
Nupur Greene1, Stéphane Quéré2, Denise P Bury3
1Sanofi, 450 Water Street, Cambridge, MA, USA. Nupur.Greene@sanofi.com.
Journal of patient-reported outcomes
|July 4, 2023
概括
本研究确定了多发性硬化症 (MS) 研究中8种患者报告的结果工具的有意义的个人改善值. 这些分数有助于解释治疗效果,并指导MS患者的临床决策.
科学领域:
- 神经学 神经学
- 临床研究 临床研究
- 患者报告的结果
背景情况:
- 多发性硬化症 (MS) 疗法旨在管理疾病,而不是逆转疾病,需要患者报告的结果 (PROs) 来评估治疗成功.
- 专业治疗人员捕捉与健康相关的生活质量,症状和功能影响,这对于了解多发性硬化症治疗疗效至关重要.
- 解释PRO数据需要有意义的患者内变化得分,而不仅仅是统计学意义,以衡量真正的患者益处.
研究的目的:
- 估计8种PRO仪器的临床上有意义的个体内改善值.
- 为治疗teriflunomide的复发性复发性多发性硬化症 (RRMS) 患者的PRO数据提供标准化解释指南.
- 支持在MS临床试验中治疗成功的评估.
主要方法:
- 使用了结合和分布式方法的三角化方法.
- 我们分析了434名RRMS患者使用8种PRO仪器 (MSIS-29 v2,FSMC,MSPS,MSNQ,TSQM v1.4,PDDS,HRPQ-MS v2,HADS) 的数据.
- 通过将PRO得分变化与变量和基于分布的估计进行比较,确定了有意义的改善.
主要成果:
- 对8个PRO仪器产生了对个人内有意义改善的估计.
- 如果存在适当的变量,则采用基于的方法;否则采用基于分布的方法.
- 超过计算的下限估计的改善被认为具有临床意义.
结论:
- 这一分析为解释MS研究中的PRO得分提供了必要的估计.
- 这些发现将有助于传播研究结果,并促进监管和医疗保健当局的决策.
- 确定的门提高了在多发性硬化症研究中常用的8种PRO仪器的实用性.
