通过免疫adsorption有效地去除对腺相关病毒的抗体
Simone Boedecker-Lips1, Andreas Judel2, Stefan Holtz1
1Division of Nephrology, I. Department of Medicine, University Medical Center of the Johannes Gutenberg University, Mainz, Germany.
Journal of clinical apheresis
|July 7, 2023
概括
免疫吸附 (IA) 有效地降低了先前存在的中和抗体 (NAb) 对腺相关病毒 (AAV),从而有可能为更多患者提供基因疗法. 这种治疗有助于降低抗体水平,使个人有资格接受AAV基因治疗.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 基因治疗 基因治疗
- 生物技术是生物技术.
背景情况:
- 预先存在的免疫力,特别是对腺相关病毒 (AAV) 的中和抗体 (NAb),对基于AAV的基因疗法构成重大挑战.
- 这些抗体可以阻碍基因疗法在治疗单遗传性疾病中的有效性.
研究的目的:
- 研究免疫吸附 (IA) 降低人类抗AAV抗体的疗效,特别是针对AAV2和AAV5.
- 确定IA是否可以预先条件患者具有先前存在的抗AAV免疫力,成为AAV基因治疗的合格.
主要方法:
- 来自40名接受自身免疫疾病或移植排斥IA治疗的患者的血清进行了查.
- 在23名具有可检测抗AAV抗体的患者中,在3-5次IA治疗后,分析了抗AAV2和抗AAV5中和抗体 (NAb) 的降低.
- 还使用ELISA分析了抗-AAV5抗体.
主要成果:
- 治疗IA显著降低了抗AAV2NAb的平均93.4% (3.92 ± 1.09 log2标位步骤).
- 在IA后,45%的患者的抗AAV2标位低于1:5值.
- 除了一名患者外,所有患者的抗AAV5NAb都降低到1:5值以下,总体降低了84.3% (2.67 ± 1.16 log2标位步骤).
结论:
- 免疫吸附 (IA) 是一种安全有效的策略,用于减少先前存在的抗AAV抗体.
- IA可以预先使患者具有抗AAV免疫力,扩大对基于AAV的基因疗法的资格.
- 这种方法有望在更广泛的患者群体中增强基因治疗的应用.
