在新诊断的乳头膜瘤中,BRAF-MEK抑制
Priscilla K Brastianos1, Erin Twohy1, Susan Geyer1
1From Massachusetts General Hospital Cancer Center, Harvard Medical School (P.K.B., E.R.G., S.T., J.T., A.J.I., W.T.C., D.P.C., H.A.S., F.G.B.), Dana-Farber Cancer Institute (D.A.R.), and Brigham and Women's Hospital, Harvard Program in Therapeutic Science, Dana-Farber Partners CancerCare (S.S.) - all in Boston; Alliance Statistics and Data Management Center (E.T., S.G., B.K.), Mayo Clinic (T.J.K., M.W.R., P.D.B., E.G.), Rochester, MN; UC Irvine-Chao Family Comprehensive Cancer Center, Orange, CA (D.A.B.); Huntsman Cancer Institute, University of Utah, Salt Lake City (A.L.C.); Sylvester Comprehensive Cancer Center, University of Miami Miller School of Medicine, Miami (M.I.D.L.F.); Wake Forest University School of Medicine, Winston-Salem, NC (G.J.L.); Washington University School of Medicine, St. Louis (J.C.); Rutgers Cancer Institute, New Brunswick, NJ (P.K.A.); Northwestern University, Chicago (P.K.); the Cancer Therapy Evaluation Program, National Cancer Institute, Bethesda, MD (B.M.); and Ohio State University Comprehensive Cancer Center, Columbus (S.V., M.K.).
乳头瘤患者对BRAF-MEK抑制剂治疗反应良好,其中94%的患者获得了持久的客观反应. 这种向治疗对这些罕见的大脑瘤有前途,为治疗提供了新的途径.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 神经瘤学神经瘤学
- 遗传学 是一个遗传学.
背景情况:
- 脑瘤是影响 pituitary-hypothalamic 轴的原发性脑瘤,通常导致显著的发病率.
- 像手术和辐射这样的标准治疗可以导致视力丧失,神经内分泌功能障碍和记忆缺陷.
- 乳头膜瘤经常含有BRAF V600E突变,但针对BRAF-MEK抑制的数据有限,特别是在未经治疗的患者中.
研究的目的:
- 评估BRAF-MEK抑制剂组合疗法的安全性和有效性,在没有接受过先前辐射的乳头瘤患者中.
- 用中央确定的体积数据作为主要终点来确定4个月后的客观响应率.
主要方法:
- 进行了一项单组二期研究,涉及BRAF突变乳头瘤患者,没有先前进行放射治疗.
- 患者在28天的周期中接受了BRAF-MEK抑制剂组合维穆拉费尼布-科比美提尼布.
- 通过中央确定的体积测量来评估目标反应.
主要成果:
- 16名患者中有15名 (94%) 实现了持久的客观部分反应或更好.
- 瘤体积的中位数减少为91%,随访时间中位数为22个月.
- 在12个月后,无进展生存率为87%,在24个月后为58%. 3级不良事件发生在12名患者中,其中3人因毒性而停止治疗.
结论:
- 韦穆拉费尼布-科比米提尼布的BRAF-MEK抑制剂组合在患有乳头膜瘤的患者中显示出高效,16名患者中有15名患者实现了部分反应或更好.
- 这种向治疗代表了对这种特定脑瘤子集的有希望的治疗选择.
- 进一步的研究是有必要的,以探索长期的结果和最佳使用BRAF-MEK抑制在喉瘤治疗.


