从三个携带双基ABCA4变异的Stargardt患者中生成iPSC线条

Dyah W Karjosukarso1, Femke Bukkems1, Lonneke Duijkers1

  • 1Department of Human Genetics, Radboud University Medical Center, Nijmegen, The Netherlands.

Stem cell research
|July 13, 2023
PubMed
概括

研究人员从具有ABCA4变异的Stargardt病患者中产生诱导的多能干细胞系. 这些来自患者的干细胞为研究ABCA4基因功能和开发Stargardt病治疗方法提供了有价值的模型.