在KCNQ2和SCN1A中增加了通过单次切割全合一等离子体的原始编辑速率

N Dirkx1,2, Wout J Weuring3, E De Vriendt4

  • 1Applied & Translational Neurogenomics Group, VIB Center for Molecular Neurology, VIB, Antwerp, Belgium. nina.dirkx@uantwerpen.vib.be.

BMC biology
|July 13, 2023
PubMed
概括

这项研究通过使用新型等离子体来增强人类干细胞的原始编辑 (PE) 技术. 优化的单导向RNA (sgRNA) PE系统在患者衍生细胞中实现了高编辑效率和准确性,这对未来的治疗至关重要.