在II型和III型脊柱肌肉缩中,在疾病修改治疗后,护理人员对可能的功能变化的期望:一项比较研究

科学领域:

• 神经学 神经学
• 临床研究 临床研究
• 患者报告的结果

背景情况:

• 探讨目前护理人员对脊髓肌肉缩 (SMA) 患者治疗后功能变化的期望.
• 将当前的预期与药前治疗时代的数据进行比较.
• 调查护理人员和患者对疾病感知和临床试验招生的观点.

研究的目的:

• 为了比较当前护理人员对SMA患者功能变化的期望与疾病修饰疗法之前的历史数据.
• 评估功能尺度变化的感知意义和愿意参加临床试验的意义.
• 了解新疗法出现后患者和护理人员期望的变化.

主要方法:

• 对150名SMA II型和III型患者 (3-71岁) 的护理人员以及13岁以上的患者进行了问卷调查.
• 专注于期望,功能变化的意义和临床试验招生意愿.
• 将当前的回答与2016年管理的同一问卷中的数据进行了比较.

主要成果:

• 在疾病感知中观察到的显著变化:稳定性从16.5% (2016) 增加到43.6% (2022),而恶化则从70.5%减少到12.8%.
• 感知改善率从2016年的12.9%上升到2022年的43.6%.
• 与2016年相比,2022年临床试验的预期明显高于2016年 (p < 0.001);患者和护理人员反应之间没有发现显著差异.

结论:

• 小小的功能变化被SMA患者和护理人员都认为是有意义的.
• 护理人员的看法发生了显著的转变,显示出越来越乐观和更高的期望后药物治疗的可用性.
• 调查结果有助于了解患者的期望,并为与监管机构的讨论提供信息.