在N-of-1医学研究中的证据和报告标准:系统性审查

科学领域:

• 临床医学研究 临床医学研究
• 精神病学是一个精神病学.
• 个性化医疗是个性化的医疗.

背景情况:

• N-of-1试验是一种单个病例实验设计 (SCED),在医学研究中,特别是精神病学中,对于推进精准医学而言越来越重要.
• 确保在进行和分析N-of-1试验时达到最高标准,对于防止有效性威胁至关重要.

研究的目的:

• 系统地审查医学N-of-1试验出版物 (2013-2022年),以评估对SCEDs的What Works Clearinghouse (WWC) 证据标准的遵守.
• 评估在N-of-1设计中使用的数据分析技术的适当性.
• 确定研究是否证明了独立变量和结果变量之间的关系.

主要方法:

• 在PubMed和Web of Science的系统文献搜索,寻找2013年至2022年间发表的关于医学N-of-1试验的经验期刊文章.
• 不包括协议,方法论文和不涉及医疗状况操纵的研究.
• 对115篇文章的审查与WWC证据标准对比,以及对数据分析技术的分析.

主要成果:

• 只有3.48%的审查文章符合WWC对SCEDs的所有证据标准.
• 显著的大多数未能报告适当的效果大小 (99.1%),信心/可信度间隔或原始数据 (47.9%),阻碍了元分析.
• 常见的分析问题包括忽视自相关性 (83.8%) 和未能满足分布假设 (65.8%),可能导致不准确的效果大小.

结论:

• 医学N-of-1试验在设计和分析方面经常表现出方法上的弱点,从而损害了科学有效性.
• 对于医学N-of-1试验的进行和分析,需要更严格的指导方针.
• 数据和效应大小的不充分报告妨碍了可复制性和开放科学的精神.