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Updated: Jul 22, 2025

Highly Efficient Gene Disruption of Murine and Human Hematopoietic Progenitor Cells by CRISPR/Cas9

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Published on: April 10, 2018

ASSURED优化的CRISPR协议用于高PSC中的淘汰/SNP淘汰

Katarzyna A Ludwik¹, Narasimha Telugu², Sandra Schommer²

¹Berlin Institute of Health at Charité - Universitätsmedizin Berlin, Core Unit Pluripotent Stem Cells & Organoids, 13353 Berlin, Germany.

|July 23, 2023

概括

我们开发了ASSURED,这是一个优化的CRISPR-Cas9管道,用于创建基因编辑的人类诱导多能干细胞 (hiPSC). 这种方法使得精确的疾病建模使用淘汰赛或淘汰赛hiPSC克隆.

科学领域:

干细胞生物学干细胞生物学
基因编辑技术的技术
基因组学就是基因组学.

背景情况:

人类诱导的多能干细胞 (hiPSCs) 对于疾病建模至关重要.
克里斯普尔-Cas9技术提供了精确的基因修饰能力.
现有的CRISPR-Cas9方法对于生成修改后的hiPSC克隆来说可能是复杂和耗时的.

研究的目的:

提出一个优化的CRISPR-Cas9管道,命名为ASSURED,用于高效地生成基因修饰的hiPSC克隆.
提供一个用户友好的,快速,高效的工作流程,用于创建淘汰或单核酸多态修饰的淘汰hiPSCs.
为了促进精确的疾病建模,使用精确设计的hiPSC衍生细胞类型.

主要方法:

分析目标基因组序列和设计指导RNA和同质性修复模板的详细管道.
为高PSCs优化了CRISPR-Cas9交付工作流.
自动细胞隔离和克隆选方法,以评估编辑效率.

主要成果:

该ASSURED管道允许生产单细胞衍生,基因修饰的hiPSC克隆.
在产生淘汰和单核酸多态变异 knockin hiPSC 的过程中证明了效率.
工作流程的设计是负担得起的,成功的,具体的,用户友好的,快速和高效的.

结论:

该ASSURED管道为生成基因编辑hiPSC提供了强大的和简化的方法.
这种优化的方法支持精确的疾病建模和开发新的基于细胞的疗法.
在干细胞研究中,ASSURED提高了CRISPR-Cas9应用的可访问性和效率.

关键词:

克里斯普尔是什么意思?克里斯普尔是什么意思?分子生物学分子生物学干细胞是干细胞.

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