胆固醇降低剂 (2-基) -β-环氧德克斯,不会影响SOD1^G93A小鼠的疾病进展

科学领域:

• 神经科学是一个神经科学.
• 遗传学 是一个遗传学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 在SOD1^G93A小鼠模型中,粉样前体蛋白 (APP) 病理和Aß会导致运动神经元退化.
• 阻断Aß的产生在ALS小鼠模型中显示出治疗潜力.
• 在阿尔茨海默氏病和尼曼·皮克C型模型中, (2-基) -β-环氧 (HP-β-CD) 通过耗尽神经内胆固醇来降低Aß的产生.

研究的目的:

• 在ALS的SOD1^G93A小鼠模型中研究HP-β-CD的治疗疗效.
• 为了确定HP-β-CD的管理是否可以改善SOD1^G93A小鼠的疾病进展和运动功能.

主要方法:

• 前症状的男性SOD1^G93A小鼠每周接受HP-β-CD (4000mg/kg) 或载体 (盐水) 的皮下注射.
• 纵向评估包括握力和体重,直到120天.
• 在体内进行了前部和伸长长部肌肉的肌肉张力分析,并进行了运动单元数估计 (MUNE).

主要成果:

• 与车辆处理的对照人群相比,HP-β-CD治疗对身体质量或握力没有显著影响.
• 在晚期SOD1^G93A小鼠中,HP-β-CD给药对肌肉力量,收缩特性和MUNE没有影响.
• 没有观察到HP-β-CD治疗的有害影响.

结论:

• 在ALS的SOD1^G93A小鼠模型中,HP-β-CD对表型进展没有治疗效益.
• 由于在制药配方中广泛使用环极素,缺少不良影响值得注意.
• 进一步的研究可能会探索脱脂症在ALS进展中的作用,因为HP-β-CD准胆固醇代谢.