焦点分片球性硬化症可以使用密集的B细胞枯竭疗法有效治疗
Dario Roccatello1, Alessandra Baffa1, Carla Naretto1
1University Center of Excellence on Nephrologic, Rheumatologic and Rare Diseases (ERK-Net, ERN-Reconnet and RITA-ERN Member) with Nephrology and Dialysis Unit and Center of Immuno-Rheumatology and Rare Diseases (CMID), Coordinating Center of the Interregional Network for Rare Diseases of Piedmont and Aosta Valley, San Giovanni Bosco Hub Hospital, 10154 Turin, Italy.
这项研究探讨了使用Rituximab,Cyclophosphamide和Glucocorticoids治疗成年焦点细分细胞凝聚硬化症 (FSGS) 的新疗法. 在大多数类固醇依赖FSGS的患者中,组合疗法有效降低了蛋白尿和改善了功能.
科学领域:
- 腎臟病學 (nephrology) 是一種醫學.
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 焦点细分质硬化症 (FSGS) 是一种复杂的脏疾病,具有各种形式,通常对类固醇等标准治疗无反应.
- 利图西马布在成年FSGS患者中表现出有限的成功,促使研究替代治疗策略.
- 之前的研究表明,需要加强FSGS的治疗方案,特别是在广泛的 podocyte 消失和治疗耐药性的情况下.
研究的目的:
- 在FSGS的成年患者中,评估涉及利图西马布,环胺和葡萄糖皮质体的组合治疗的疗效.
- 评估本协议对类固醇依赖或频繁复发的FSGS患者蛋白尿,血清肌水平和功能的影响.
- 确定拟议治疗方案的安全性和耐受性.
主要方法:
- 七名患有广泛的 podocyte 消除和复发性复发或类固醇依赖的成年患者被前性地招募.
- 治疗方案包括六次Rituximab,两次静脉注射环胺和同时使用的葡萄皮质皮质激素.
- 在12个月的时间里,对血清肌素,蛋白尿和功能的变化进行了监测,一些随访延长到52个月.
主要成果:
- 治疗后3,6个月和12个月,血清肌素水平的中位数明显比基线下降.
- 五分之三的衰竭患者恢复了正常的功能.
- 中位蛋白尿症显著下降,七分之五的患者实现了部分反应,并在12个月内变得非性.
结论:
- 结合环胺和葡萄糖皮质激素的强化B细胞枯竭疗法可以在患有类固醇依赖或经常复发的FSGS的成年患者中逆转性综合征.
- 治疗方案显示了功能和蛋白尿的显著改善,这表明了潜在的新治疗途径.
- 治疗耐受性良好,没有观察到严重的晚期不良事件,突出其安全性.
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