埃尔达菲提尼布在患有FGFR变异的晚期固体瘤的患者中 (RAGNAR):国际单臂二期研究
Shubham Pant1, Martin Schuler2, Gopa Iyer3
1Department of Gastrointestinal Medical Oncology, University of Texas MD Anderson Cancer Center, Houston, TX, USA.
埃尔达菲提尼布在对患有FGFR变异的晚期固体瘤的患者进行的第二阶段试验中显示出临床益处. 这种泛FGFR抑制剂在30%的患者中显示出客观反应,支持FGFR抑制剂的进一步发展.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 纤维细胞生长因子受体 (FGFR) 的改变是各种癌症的关键驱动因素.
- 埃尔达菲提尼布是一种口服的FGFR氨酸激酶抑制剂,有效治疗FGFR变异性尿路细胞癌.
研究的目的:
- 评估erdafitinib在先前治疗的患有晚期固体瘤和FGFR变异的患者中的安全性和疗效.
主要方法:
- 第二阶段RAGNAR研究 (NCT04083976) 是一个单臂的国际试验.
- 患有晚期固体瘤 (尿路癌除外) 和FGFR1-4变异的患者接受了口服厄尔达菲提尼布.
- 主要终点是通过独立审查评估的客观反应率 (ORR).
主要成果:
- 在16种瘤类型中治疗了217名患者,ORR为30% (95% CI 24-36).
- 常见的3级以上不良事件包括口腔炎 (12%),手掌 - 脚掌红色素消化症综合征 (6%) 和高度血 (5%).
- 没有报告与治疗相关的死亡.
结论:
- 埃尔达菲提尼布在针对FGFR变异的晚期固体瘤的瘤不可知设置中显示出临床益处.
- 这些发现支持正在开发的FGFR抑制剂,用于治疗选择有限的患者.
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