了解结核性硬化综合体的影响:TSC-PROM的开发和验证
Annelieke R Müller1,2,3,4, Michiel A J Luijten4,5,6, Lotte Haverman4,5,6
1's Heeren Loo, Amersfoort, The Netherlands.
BMC medicine
|August 8, 2023
概括
一种新的结核性硬化综合体患者报告结果测量 (TSC-PROM) 已为成年人开发. 这种有效可靠的工具评估了TSC对日常功能的影响,为临床和研究使用提供以患者为中心的见解.
科学领域:
- 医学研究 医学研究
- 患者报告的结果.
- 遗传性疾病 遗传性疾病
背景情况:
- 结核性硬化综合体 (TSC) 是一种罕见的遗传疾病,导致瘤,和神经精神问题.
- 改善以患者为中心的护理需要对TSC对日常生活的影响采取措施.
- 患者报告的结果指标 (PROM) 对于评估TSC对功能影响至关重要.
研究的目的:
- 为成年人开发一个TSC特定的PROM.
- 为了捕捉TSC对身体和精神功能,活动,参与和社会支持的影响.
- 创建一个以患者为中心的工具来评估TSC表现.
主要方法:
- 在开发和验证中采用了COSMIN方法.
- 使用国际功能和残疾分类作为框架.
- 内容有效性由专家和认知访谈评估;结构/构造有效性和内部一致性在大型队列中使用CFA,假设测试和Cronbach的alpha进行评估.
主要成果:
- 开发了82项自我报告和75项代理版本 (TSC-PROM) 的四个子尺度.
- 在子尺度上证明了足够的结构有效性和单维性.
- 实现了良好的内部一致性 (克朗巴赫α 0.78-0.97) 并满足了 82% 的构造有效性假设 (自我版本).
结论:
- 该TSC-PROM是一个可靠和有效的工具,用于成年人TSC.
- 它提供了关于TSC对功能影响的患者经验的系统洞察.
- 这是TSC的第一个解决特定表现的PROM,增强以患者为中心的临床结果.
关键词:
大人的成年人.运作 运作 运作智力障碍 智力障碍是一种智力障碍.患者报告的结果衡量措施.生活质量生活的质量.罕见的遗传疾病 罕见的遗传疾病结核性硬化综合体 结核性硬化综合体有效性 有效性是有效性的.更多相关视频
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