一个针对严重的类固醇依赖性性综合征的自主介质层细胞的I阶段研究

科学领域:

• 免疫学 免疫学 免疫学
• 腎臟病學 (nephrology) 是一種醫學專業.
• 再生医学是一种再生医学.

背景情况:

• 严重的异常性性综合征 (INS) 需要长时间的免疫抑制和高剂量的葡萄糖皮质类药物.
• 介酶体 stromal 细胞 (MSCs) 具有具有治疗潜力的免疫调节特性.
• 在INS患者中减少药物暴露和副作用是临床目标.

研究的目的:

• 评估自身骨髓衍生MSCs (BM-MSCs) 的安全性和可行性,用于患有严重类固醇依赖的INS的儿童和年轻人.
• 评估BM-MSCs在免疫抑制逐渐减弱后的疗效和免疫调节作用.
• 在输液后12个月内监测临床结果和免疫细胞种群.

主要方法:

• 进行了第一阶段的开放性试验,涉及16名患者 (10名儿童,6名成年人).
• 自主BM-MSCs被准备和输注,随后逐渐减少口服免疫抑制.
• 在12个月的时间内,对安全性,疗效和体内免疫调节效应进行了监测.

主要成果:

• 副作用是最小的,与BM-MSC输液无关.
• 在儿童中,BM-MSC输液延迟了第一次复发的时间 (P=0.02) 并减少了复发频率 (P=0.002).
• 儿童在输液后显示累积普得尼松剂量减少和B细胞和调节性T细胞的显著变化;成年人没有显示好处.

结论:

• 自主性BM-MSC治疗是一种安全和可行的方法,用于减少儿科严重的类固醇依赖INS的复发和免疫抑制.
• 儿童的临床益处与减少的B细胞群和增加的调节性T细胞相关.
• 每3-6个月重复BM-MSC输注可能是维持治疗效益的策略.