基因型,氧化酶状况和先前的感染或自身炎症不会影响CGD的全基性HCT结果
Jennifer W Leiding1,2, Danielle E Arnold3, Suhag Parikh4
1Division of Allergy and Immunology, Department of Pediatrics, Johns Hopkins University, Baltimore, MD.
Blood
|August 10, 2023
概括
血造细胞移植 (HCT) 提供了慢性颗粒状细胞疾病 (CGD) 的最终治疗方法,从而改善健康和减少疾病负担. 建议在早期进行HCT,即使有活跃的感染或炎症,以防止并发症.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 血液学 血液学 血液学
- 儿科医学 儿科医学
背景情况:
- 慢性颗粒性病 (CGD) 是一种主要免疫缺陷,导致严重的感染和炎症.
- 血造细胞移植 (HCT) 是最终的治疗方法,但最佳的患者选择和活跃疾病的影响需要澄清.
研究的目的:
- 为了评估CGD的HCT的结果.
- 确定影响HCT后生存和并发症的因素.
- 将HCT结果与传统的非HCT管理进行比较.
主要方法:
- 在391名CGD患者 (非HCT和HCT组) 的多机构追溯和前性研究中.
- 从1996年到2018年收集的数据,HCT后的中位数随访时间为3.7年.
- 多变量分析以评估生存预测因素.
主要成果:
- 在HCT后,3年总生存率为82%,无事件生存率为69%.
- 较低的兰斯基/卡诺夫斯基分数和HLA不匹配的捐赠者对生存有负面影响.
- HCT 治疗了感染,改善了生长/营养,减少了药物使用,即使在移植前有活跃疾病的患者中也是如此.
结论:
- HCT提供了CGD症状的持久解决,并减少了疾病负担.
- 患有活跃感染或炎症的患者是适合HCT的候选人.
- 应及早考虑HCT,以避免影响绩效状态的并发症.
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