在白血病消失白质中进行2/3期临床试验的核心协议开发:VWM联盟和患者倡导者的共识声明

科学领域:

• 神经学 神经学
• 罕见疾病 罕见疾病
• 临床试验设计 临床试验设计

背景情况:

• 消失的白质 (VWM) 是一种罕见的致命性白血病,目前没有治疗方法.
• 对VWM的临床试验面临的挑战是由于疾病的异质性,偶发性过程和小患者群体.
• 了解VWM病理生理学的进步已经确定了潜在的治疗点.

研究的目的:

• 开发一个标准化的核心协议,用于消失的白物质 (VWM) 临床试验.
• 改进VWM治疗试验的设计和效率.
• 为了促进对照数据的共享,加快治疗的可用性.

主要方法:

• 一个包括VWM联盟成员,患者倡导者和专家在内的委员会制定了核心协议.
• 为患者分层 (≥18,6-17,<6岁) 起草了三个年龄特定的协议.
• 研究设计包括双盲,安慰剂控制 (≥6年) 和开放标签,自然史控制 (<6年) 的方法.

主要成果:

• 核心协议在VWM试验中建立了统一性,使得集成的控制数据成为可能.
• 它减少了每项试验所需的患者数量,从而限制了安慰剂暴露.
• 该议定书概述了人口,特定年龄的终点,资格标准和统计考虑.

结论:

• 核心协议提高了并行和连续VWM试验的效率.
• 它标准化了关键方面,同时允许主要结果和生物标志物的灵活性.
• 建议在所有VWM干预试验中遵守核心协议,以加快治疗的交付.