评论文章:外部衍生控制臂-在炎症性肠病中进行临床试验的机会?

科学领域:

• 临床试验的设计
• 制药研究 制药研究
• 监管科学是一种监管科学.

背景情况:

• 在炎症性肠病 (IBD) 临床试验中,患者的招募和留住是主要障碍.
• 患者对安慰剂分配的担忧严重阻碍了试验进展和新疗法的测试.
• 解决IBD未满足的需求需要创新的临床试验执行方法.

研究的目的:

• 审查使用外部衍生数据的新型试验设计的应用.
• 探索使用外部数据合成创建或增强控制组.
• 总结关于在市场授权方面使用外部控制的监管立场.

主要方法:

• 进行了全面的PubMed文献搜索.
• 搜索包括"外部控制"和"历史控制"等术语,没有限制.
• 确定了相关的文章来为审查提供信息.

主要成果:

• 除了瘤学和罕见疾病之外,越来越多地采用外部控制,包括IBD研究.
• 监管机构越来越多地承认外部控制方法.
• 这些设计可以指导药物开发和评估干预的有效性,减轻招生挑战,但需要强大的统计方法来解决因缺乏随机化和盲目的偏见而导致的偏见.

结论:

• 外部控制设计是一个可行的妥协方案,可以更快,更经济地解决关键的研究问题.
• 与传统设计相比,这种方法可能允许使用较少患者进行试验.
• 虽然不是随机,安慰剂对照试验的替代品,但外部对照在特定情况下提供了有价值的替代方案.