在抗G_D2免疫治疗时代之前和期间的4N期神经母细胞瘤

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 神经母细胞瘤研究 神经母细胞瘤研究
• 癌症治疗方法 癌症治疗方法

背景情况:

• 4N期神经母细胞瘤 (局限于淋巴结的远程转移) 是高危神经母细胞瘤 (HR-NB) 的一个子集.
• 从历史上看,HR-NB的存活率在肌肉衰变疗法 (MAT) 和抗GD2单克隆抗体 (mAbs) 出现之前是有限的.
• 最近关于4N期神经母细胞瘤的结果,特别是在现代治疗的背景下,尚未得到广泛报道.

研究的目的:

• 分析一大群患有4N期神经母细胞瘤的儿科患者的结果.
• 评估骨髓缩疗法 (MAT) 和抗GD2单克隆抗体 (mAbs) 对4N期神经母细胞瘤生存的影响.
• 探索4N期神经母细胞瘤特定亚组的潜在治疗降级策略.

主要方法:

• 在1985年至2021年间诊断出4N期神经母细胞瘤的51名儿科患者 (<18岁) 的回顾性评估.
• HR-NB的分类包括MYCN-nonamplified 4N (年龄≥18个月) 和MYCN-amplified 4N.
• 进行了统计分析,以评估存活率与治疗方式 (MAT,mAbs) 之间的关联.

主要成果:

• 在34名MYCN非增强HR-NB患者中,有20人没有复发,其中13人从未接受MAT治疗,5人接受有限或不接受mAb治疗.
• 在15名MYCN增强4N患者中,7人没有复发,4人在复发后实现了第二次缓解,所有人都接受了mAbs,一些人接受了MAT.
• 没有发现MYCN-nonamplifiedHR-NB的生存率和MAT或mAbs之间的显著关联;小数量排除了MYCN-amplified患者的分析.

结论:

• 4N期神经母细胞瘤表现出自然史,其特征是软组织疾病,没有早期的骨或骨髓复发,其中mAbs是有效的.
• 在MYCN非增强4N神经母细胞瘤中,没有MAT的治愈能力是可以实现的,正如在本队列和其他地方观察到的.
• 这些发现支持考虑减少MYCN非增强4N期神经母细胞瘤的治疗强度.