血液学研究中的终点选择和评估
Ruta Brazauskas1, Mary Eapen2, Tao Wang1
1Division of Biostatistics, Institute for Health and Equity, Medical College of Wisconsin, 8701 Watertown Plank Road, Milwaukee, WI, 53226, USA.
Best practice & research. Clinical haematology
|August 23, 2023
概括
本综述详细介绍了血液病研究的常见结果和终点,强调了治疗安全性和疗效的临床结果. 它还强调了患者报告的结果,并为在临床试验中选择初级和二级终点提供了指导.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 临床试验 临床试验
- 生物统计学 生物统计学
背景情况:
- 血液学研究评估血液疾病的治疗方法,重点关注疾病进展,生存和生活质量等结果.
- 选择适当的终点对于有意义的研究结果和关于治疗有效性的有意义信息至关重要.
研究的目的:
- 审查血液病研究中常用的结果和终点.
- 为这些终点的统计分析提供准则.
- 讨论代用和复合终点的作用以及患者报告结果的重要性.
主要方法:
- 关于血液学观察研究和临床试验的文献综述.
- 描述经常使用的临床结果和终点.
- 对血液学终点的统计分析考虑的讨论.
主要成果:
- 确定了评估血液病治疗安全性和疗效的关键临床结果.
- 强调了患者报告结果对于全面的治疗评估的重要性.
- 提供了选择初级和二级终点的实际考虑.
结论:
- 适当的选择和对结果和终点的统计分析对于血液学临床试验至关重要.
- 临床结果对于确定治疗的安全性和有效性至关重要.
- 患者报告的结果提高了对治疗有效性的综合评估.


