创伤性脑损伤 (MATRIx) 的MesenchymAl stromal细胞:多中心,双盲,随机,安慰剂控制的II期试验的研究方案
Elisa R Zanier1, Francesca Pischiutta1, Eliana Rulli2
1Department of Acute Brain and Cardiovascular Injury, Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, Milan, Italy.
Intensive care medicine experimental
|August 24, 2023
概括
这项研究探讨了重创性脑损伤 (TBI) 的介质细胞 (MSC) 治疗方法. 它旨在确定MSC的最佳和安全剂量,以改善临床试验中的患者结果.
科学领域:
- 神经科学是一个神经科学.
- 再生医学是一种再生医学.
- 临床试验 临床试验
背景情况:
- 创伤性脑损伤 (TBI) 是导致死亡和残疾的主要原因,没有有效的治疗方法.
- 基于介质细胞 (MSC) 的治疗提供了通过分泌因子的潜在神经保护和修复.
- 临床前和早期临床数据表明MSCs对于TBI是安全和有效的.
研究的目的:
- 在严重的TBI患者中评估异性骨髓衍生的MSC的安全性和有效性.
- 为了确定MSCs在受伤后48小时内静脉注射的最佳剂量.
- 评估MSCs对神经元损伤的影响,使用神经丝光 (NfL) 作为生物标志物.
主要方法:
- 一个自适应的,多中心的,双盲的,随机的,安慰剂控制的II期剂量确定研究.
- 两步招生:第一步 (42名患者) 测试三剂量 (0.80,160万MSC);第二步 (36名患者) 将所选剂量与安慰剂进行比较.
- 在治疗后14天测量了血NfL水平,以评估神经元损伤.
主要成果:
- 该研究旨在确定安全性,并确定TBI中MSC治疗的有希望剂量.
- 对神经纤维光 (NfL) 的生物标志物分析将量化神经元损伤.
- 积极的结果可能会导致第一个神经恢复性TBI治疗的III期试验.
结论:
- MATRIx试验代表了TBI治疗研究的重大进展.
- 这项研究可能为第一个有效的TBI神经恢复疗法铺平了道路.
- 成功的结果可能会改善全球受TBI影响的数百万人的生活质量.
