美国食品和药物管理局批准摘要:阿尔佩利西布用于与PIK3CA相关的过度生长频谱
Sonia Singh1, Diana Bradford1, Xiaoxue Li1
1Center for Drug Evaluation and Research (CDER), U.S. Food and Drug Administration, Silver Spring, Maryland.
现在,阿尔佩利西布已获得FDA批准,用于治疗2岁以上患者的严重PIK3CA相关过度生长谱 (PROS). 实际数据显示,在24周内,放射性反应率为27%,其中60%的响应者保持了超过12个月的效益.
科学领域:
- 在瘤学瘤学.
- 遗传学 是一个遗传学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 与PIK3CA相关的过度生长频谱 (PROS) 涉及复杂的过度生长.
- 系统治疗对于严重的PROS症状至关重要.
研究的目的:
- 评估alpelisib在患有严重PROS的患者中的疗效.
- 评估alpelisib治疗的放射和临床益处.
主要方法:
- 来自单臂EPIK-P1研究 (NCT04285723) 的现实世界数据 (RWD).
- 在第24周对放射性反应评估使用的基于体积测量标准.
- 确定的放射性反应定义为损伤体积减少≥20%.
主要成果:
- 27%的患者 (n=37) 在第24周实现了放射性反应.
- 60%的响应者表现出≥12个月的响应持续时间 (DOR).
- 观察到早期临床益处信号,包括症状改善.
结论:
- 阿尔佩利西布在治疗严重PROS方面表现出有效性,得到RWD的支持.
- 该药物为需要全身治疗的PROS患者提供了一个新的治疗选择.
- 进一步的研究可能会探索长期结果和更广泛的临床应用.
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