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Updated: Jul 18, 2025

A Positioning Device for the Placement of Mice During Intranasal siRNA Delivery to the Central Nervous System

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Published on: August 15, 2019

凝血因子IX的体内鼻腔输送:一个概念验证研究

Maxime Fieux¹, Renaud Rovera², Céline Coiffier²

¹Hospices Civils de Lyon, Centre Hospitalier Lyon Sud, Service d'ORL, d'otoneurochirurgie et de chirurgie cervico-faciale, F-69310, Pierre Bénite, France; Université de Lyon, Université Lyon 1, F-69003, Lyon, France; Univ Paris Est Créteil, INSERM, IMRB, F-94010 Créteil, France; CNRS EMR 7000, F-94010 Créteil, France.

Journal of thrombosis and haemostasis : JTH

|August 26, 2023

概括

在小鼠中注射凝血因子IX (FIX) 的鼻内注射显示出作为用于治疗B型血友病的静脉注射的非侵入性替代品的希望. 这种方法有效地增加了FIX水平,表明了潜在的新给药途径.

科学领域:

药理学药理学是指药理学的学科.
血液学血液学血液学
药物输送系统药物输送系统

背景情况:

血友病B (HB) 是一种由凝血因子IX (FIX) 缺乏引起的出血障碍.
目前的治疗包括重复的静脉注射 (IV). 再组合FIX (rFIX) 的注入.
需要对凝血因子进行非侵入性施用途径.

研究的目的:

在小鼠中评估 rFIX 和 rFIX 融合到 Fc 片段 (rFIX-Fc) 的鼻内注射 (IND) 的有效性.
评估鼻腔通道作为输液替代品的潜力. 输液用于HB治疗.

主要方法:

rFIX和rFIX-Fc在野外型,FcRn淘汰,FcRn人性化和FIX淘汰小鼠中进行了鼻内注射.
测量了血FIX抗原和FIX活性 (FIX:C) 的水平.
进行了鼻腔粘膜的组织学分析.

主要成果:

在IND之后,rFIX和rFIX-Fc都有效地输送到血液中,无论老鼠的菌株如何.
穿越鼻膜屏障的传输似乎是一个被动的机制,独立于FcRn受体.
在IND后,FIX敲除小鼠的血FIX抗原和FIX:C活性增加.

结论:

这项研究为鼻腔通道提供了概念验证,作为IV的可行替代方案. 针对B型血友病的FIX输液.
鼻内输送为B型血友病患者提供了潜在的非侵入性治疗选择.

关键词:

这是一个Fc受体.管理管理管理管理管理第九因子XIX因子血友病 B 型血友病 B 型这是一种鼻腔内科的治疗方法.鼠标鼠标鼠标鼠标新生儿新生儿新生儿新生儿

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