用机器学习支持的患者选择策略开发和验证用于骨关节炎临床试验:IMI-APPROACH研究

科学领域:

• 生物医学工程 生物医学工程
• 人工智能在医学中的应用
• 临床试验设计 临床试验设计

背景情况:

• 有效的骨关节炎治疗临床试验需要患者群体有可证明的疾病进展.
• 机器学习 (ML) 为识别和丰富这些特定患者群体提供了潜在的解决方案.

研究的目的:

• 开发和验证一种ML驱动的招聘策略,用于选择患有渐进性膝关节关节炎 (OA) 的患者.
• 评估ML在丰富OA临床试验患者选择中的有效性.

主要方法:

• 设计了一个两阶段的ML招募过程,使用训练有素的模型来根据进展可能性对患者进行排名.
• 最初的模型使用现有的队列数据进行初步选择,然后使用查数据进行最终纳入的第二个模型.
• 该策略在IMI-APPROACH前性膝关节OA研究中得到了验证,评估了24个月的进展结果.

主要成果:

• 该ML策略选了3500名患者中的433名患者,招募了297名患者,其中247名患者完成了随访.
• 观察到的进展率为疼痛 (P) 的30%,结构 (S) 的13%,组合 (P+S) 的5%,其中52%的非进展者 (N).
• 该ML模型显示了与疼痛相关的进展 (AUC=0.86) 和综合进展 (AUC=0.75) 的良好预测性能.

结论:

• 支持ML的招聘策略成功丰富了渐进式膝关节OA患者的选择.
• 建议进行进一步的研究,以加强结构性进展预测,并在干预试验中评估这种方法.