迷你剂量甲状腺素与甲基普雷迪尼索隆结合,作为急性移植对宿主疾病的第一线治疗:一项2期试验
Zhengli Xu1, Xiaodong Mo1, Yuan Kong1
1Peking University People's Hospital, Peking University Institute of Hematology, National Clinical Research Center for Hematologic Disease, Beijing Key Laboratory of Hematopoietic Stem Cell Transplantation, Collaborative Innovation Center of Hematology, Peking University, Beijing 100044, China.
迷你剂量甲状腺素与甲基前素相结合显示,作为干细胞移植后急性移植对宿主疾病 (aGvHD) 的新一线治疗方法具有前途. 这种组合治疗实现了高响应率,并在临床前模型中表现出协同效应.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 在瘤学瘤学.
背景情况:
- 急性移植对宿主疾病 (aGvHD) 是异性造血干细胞移植 (allo-HSCT) 后的一种严重并发症.
- 标准的第一线疗法甲基prednisolone (MP) 在不到一半的aGvHD患者是有效的.
- 需要新的治疗策略来改善aGvHD的治疗结果.
研究的目的:
- 调查将小剂量甲状腺素 (MTX) 与标准剂量MP作为aGvHD的第一线治疗的可行性.
- 在临床试验中评估这种联合治疗的安全性和有效性.
- 在临床前的aGvHD模型中探索MTX和MP的协同效应.
主要方法:
- 一项前性第二阶段临床试验,涉及31名aGvHD患者,接受5 mg/m2MTX和1 mg/kg/天MP.
- 在治疗后7天和28天评估整体和完全响应率.
- 在aGv.HD的人性化异源性小鼠模型中评估治疗效应.
主要成果:
- 总体响应率高 (第7天为100%,第28天为87%) 和完全响应率高 (第7天为83%).
- 完全响应率因GvHD等级而异:I等级为100%,II等级为82%,III等级为66%.
- 在三名患者中观察到最小的3级毒性 (细胞减小);在小鼠模型中观察到协同效应.
结论:
- 迷你剂量MTX与标准剂量MP相结合,证明了作为aGvHD的第一线治疗方法的有希望的疗效和安全性.
- 这种组合疗法可能是接受allo-HSCT的患者的新疗法.
- 需要对这种治疗方法进行进一步的研究.
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