在肝细胞中使用聚焦超声波向微气泡进行非病毒性in vivo细胞基编辑
Cynthia D Anderson1, Jennifer Ataam Arthur2, Yuan Zhang2
1Department of Medicine, John A. Burns School of Medicine, 651 Ilalo Street, Honolulu, HI 96813, USA.
Molecular therapy. Nucleic acids
|September 4, 2023
概括
聚焦超声波向微气泡破坏 (FUTMD) 提供了一种新的非病毒方法,用于提供CRISPR-Cas9基编辑工具in vivo. 这种方法可以在特定器官中快速,短暂地进行基因编辑,从而推进潜在的治疗方法.
科学领域:
- 生物技术是生物技术.
- 分子生物学分子生物学
- 基因治疗 基因治疗
背景情况:
- CRISPR-Cas9基编辑对临床应用具有前景,但活体内核酸输送仍然是一个重大挑战.
- 病毒载体面临安全问题,现有的非病毒方法具有较低的传染效率.
研究的目的:
- 开发和评估一种新的非病毒传递方法,用于CRISPR-Cas9基编辑载体到老鼠肝脏in vivo.
- 评估用于基因编辑的聚焦超声波向微泡破坏 (FUTMD) 的效率和特异性.
主要方法:
- 利用聚焦超声波向微气泡破坏 (FUTMD) 将CRISPR-Cas9细胞因子基编辑载体输送到小鼠肝脏.
- 研究了Pde3b基因的体内编辑,以引入停止编码子.
主要成果:
- 在小鼠肝细胞in vivo中,FUTMD介导的输送成功地通过细胞酶基编辑引入了停止编码子,达到约2.5%的目标编辑.
- 观察到较低的基编辑特异性in vivo与in vitro相比,检测到更大的非目标基交换.
结论:
- FUTMD为器官特异性基因编辑提供了一个快速和短暂的非病毒平台,支持开发新的基因组编辑疗法.
- 需要进一步优化,以提高FUTMD介导的临床翻译基础编辑的特异性.
关键词:
这就是CRISPR/Cas9的作用.MT:交付策略的交付策略.在Pde3bb中,我们可以使用Pde3b.基础编辑 基础编辑聚焦式超声波的使用肝细胞 肝细胞 肝细胞这些微小气泡是微型气泡.超声波有针对性的微气泡破坏.更多相关视频
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