在成年人中长期的结果 兰格汉斯细胞囊细胞瘤

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 儿科血液学/瘤学

背景情况:

• 朗格汉斯细胞囊细胞症 (LCH) 治疗的进步使得更多的成年幸存者.
• 对于成年LCH幸存者的长期结果数据有限.

研究的目的:

• 评估成年LCH幸存者的长期结果和死亡原因.
• 为了确定影响成年LCH患者生存的因素.

主要方法:

• 对219名成人LCH患者 (≥18岁) 的回顾性记录审查.
• 对表现的分析,BRAFV600E突变状态,风险器官参与,无进展生存 (PFS) 和整体生存 (OS).
• 对死亡风险与匹配的未受影响的美国人口进行比较.

主要成果:

• 多系统LCH是最常见的呈现形式.
• 五年PFS为58.3%,PFS中位数为83个月.
• 风险器官参与显著恶化了PFS和OS.
• 成年LCH患者的死亡风险比普通人群高2.66倍,年轻患者和多系统性疾病患者的风险增加.
• 第二次癌症发生在16.4%的病例中.
• 非LCH原因,包括二次癌症和心血管疾病,在5年后死亡率占主导地位.

结论:

• 成年LCH幸存者面临着显著的早期和晚期因非LCH原因死亡率.
• 风险器官参与是不良结果的关键预测因素.
• BRAFV600E突变与生存没有相关性.
• 开发有针对性的生存计划对于改善成人LCH患者的长期结果至关重要.