埃库利祖马布的长期疗效:来自国际PNH注册表的数据
Louis Terriou1, Jong Wook Lee2, Cecily Forsyth3
1Université de Lille, Inserm, CHU Lille, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Centre de Référence des Maladies Autoimmunes Systémiques Rares du Nord et Nord-Ouest de France (CeRAINO), Institut de Recherche Translationnelle sur l'Inflammation (INFINITE) - U1286, Lille, France.
治疗eculizumab显著改善了存活率,并降低了患有阳性夜间血红蛋白尿症 (PNH) 的患者发生血栓栓塞事件/重大血管不良事件的风险. 这项研究强调了eculizumab.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 临床研究 临床研究
- 药物经济学 药物经济学
背景情况:
- 性夜间血红蛋白尿 (PNH) 是一种罕见的,获得的,克隆性造血干细胞疾病.
- PNH的特点是补充介导的血管内血解,血栓形成和末端器官损伤.
- 埃奎利祖马布是一种终端补剂抑制剂,已被批准用于PNH治疗.
研究的目的:
- 评估PNH患者中eculizumab的实际有效性.
- 为了比较Eculizumab治疗和未治疗PNH患者之间的整体存活率和血栓栓塞事件/重大血管不良事件 (TE/MAVE) 的发生率.
- 分析基线共变量对治疗结果的影响.
主要方法:
- 从2007年3月到2022年2月的国际PNH注册 (NCT01374360) 数据的回顾性分析.
- 包括4118名患者:接受eculizumab治疗 (>35天) 和未接受治疗的队列.
- 考克斯的比例危险回归模型用于单变量和多变量分析,调整为基线共变量.
主要成果:
- 治疗eculizumab与49%的死亡风险相对降低有关 (HR:0.51;p<0.0001).
- 起始时患病活性较高的患者表现出最大的死亡风险降低 (HR:0.51;p<0.0001).
- 埃奎利祖马布对TEs (HR:0.40) 和MAVEs (HR:0.37) 的风险降低了大约60% (p<0.0001).
结论:
- 治疗eculizumab提供了显著的生存益处,并降低了TEs/MAVEs在PNH患者的风险.
- 这些发现是基于最大的PNH注册,追踪时间超过14年.
- 埃奎利祖马布是治疗PNH的有效疗法,特别是在疾病活性较高的患者中.
更多相关视频
07:52Detection of Antibodies That Neutralize the Cellular Uptake of Enzyme Replacement Therapies with a Cell-based Assay
Published on: September 10, 2018
07:25In Vitro Methods for Comparing Target Binding and CDC Induction Between Therapeutic Antibodies: Applications in Biosimilarity Analysis
Published on: May 4, 2017