一个随机,双盲,安慰剂对照的阿尔达费明试验在NASH和补偿性肝硬化患者中进行

科学领域:

• 肝病学 肝病学是一种肝病学.
• 胃肠病学 胃肠病学
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 非酒精性脂肪肝炎 (NASH) 肝硬化与补偿性肝功能呈现出未满足的治疗需求.
• 现有的治疗方法在这个特定的患者群体中缺乏经过证明的疗效.
• 阿尔达费明是一种工程 FGF19 模拟物,已显示出在非循环性 NASH 中的潜力.

研究的目的:

• 评估阿尔达费尔明在NASH补偿性肝硬化患者中的疗效和安全性.
• 为了确定阿尔达费尔明治疗这种疾病的最佳剂量.

主要方法:

• 一个多中心,双盲,安慰剂控制的2b期试验,涉及160名患者.
• 随机对待阿尔达费尔明 (0.3毫克,1毫克,3毫克) 或安慰剂48周.
• 主要终点:从基线到第48周,增强性肝纤维化 (ELF) 评分的变化.

主要成果:

• 3毫克的阿尔达费尔明显著降低了ELF得分 (-0.5差异与安慰剂相比,p=0.0003).
• 纤维化改善 (≥1阶段) 在接受3毫克阿尔达费尔明治疗的患者中被观察到23%,与安慰剂治疗的15%相比.
• 肝酶 (ALT,AST),原标记物和肝硬度的改善有利于阿尔达费林.
• 腹是最常见的不良事件;由于不良事件而中止治疗的几率很低 (3毫克的治疗量为9%).

结论:

• 3毫克的阿尔达费明剂量显著减少了NASH肝硬化补偿患者的肝纤维化.
• 这项研究支持阿尔达费明作为这种患者群体的潜在治疗选择.
• 需要进一步研究长期疗效和安全性.