在视网膜功能诊断的背景下,在基因治疗后进行多发光度移动性测试
Ronja Jung1, Melanie Kempf2,3, Saskia Holocher2
1University Eye Hospital, Center for Ophthalmology, University of Tuebingen, Elfriede-Aulhorn-Str.7, Tübingen, Germany. ronja.jung@med.uni-tuebingen.de.
概括
对于勒伯先天性黄斑症 (LCA) 的基因疗法在大多数患者中改善了视觉导航. 然而,该测试的测试结果
科学领域:
- 眼科医生 眼科 眼科
- 基因治疗 基因治疗
- 视网膜退化 视网膜退化
背景情况:
- 沃雷基因 neparvovec (Luxturna®) 是第一个被批准用于与RPE65相关的Leber先天性黄斑症 (LCA) 的基因疗法.
- 虽然Luxturna表现出不同的个体效果,但大多数患者报告每日视力有所改善.
- 视觉导航测试在临床试验中使用,但它们相对于传统视觉功能参数的解释尚不清楚.
研究的目的:
- 评估多亮度视觉导航测试 (Ora-VNCTM) 在评估LCA的Luxturna基因治疗后的结果时的实用性.
- 为了将视觉导航测试的性能与常规视觉功能测量的变化相关联.
主要方法:
- 七名LCA患者接受了Luxturna基因治疗.
- 在治疗前和治疗后3个月进行多发光视觉导航测试 (Ora-VNCTM).
- 绩效是通过该课程的亮度水平来评估的,并与视觉敏度的变化,全场刺激值,色色瞳孔角度和适应黑暗的周长度相关联.
主要成果:
- 大多数参与者在视觉导航任务中表现出改善,无论常规视觉功能测量方法的变化如何.
- 患有晚期视网膜退行症的患者在常规措施中没有显著变化.
- 视觉导航的改善与全场刺激值的变化最好地相关.
结论:
- 在一些患者中,视觉导航的改善可能与杆子重新激活有关.
- 导航测试中更简单的水平的表现可能会受到低视力患者的混因素的影响.
- 视觉导航测试对于视觉功能更好地保存的患者可能是最有意义的.
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