临时分析:为患有APDS的患者提供leniolisib的开放式延伸研究
V Koneti Rao1, Elaine Kulm2, Anna Šedivá3
1National Institute of Allergy and Infectious Diseases, National Institutes of Health, Bethesda, Md.
The Journal of allergy and clinical immunology
|October 5, 2023
概括
莱尼奥利西布通过改善免疫功能和减少感染,有效治疗活性酸三酶三角综合征 (APDS). 这种PI3Kδ抑制剂在患有这种原发性免疫缺陷的患者中证明了长期的安全性和持久的结果.
科学领域:
- 免疫学 免疫学 免疫学
- 遗传学 遗传学 是一个
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 活性酸三酶三角综合征 (APDS) 是一种天生的免疫错误,其特征是PI3Kδ过度活跃.
- 这种过度活跃会导致免疫缺陷,复发性感染,自身免疫和淋巴增殖.
研究的目的:
- 评估选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在APDS患者中的安全性和有效性.
- 报告正在进行的莱尼奥利西布治疗的开放式扩展研究的中间分析结果.
主要方法:
- 一项开放的单臂延伸研究招募了37名患有APDS的患者 (年龄≥12岁).
- 通过不良事件和临床/实验室评估来评估安全性;二级终点包括生活质量,炎症标志物,感染率和淋巴增殖.
主要成果:
- 列尼奥利西布耐受性很好,大多数不良事件是1-3级.
- 患者年均感染率降低 (P=.004),免疫球蛋白替代疗法需求降低.
- 观察到的好处包括减少淋巴腺病变和缩,改善细胞衰竭和正常化淋巴细胞子集.
结论:
- 列尼奥利西布在APDS患者中表现出良好的耐受性,并保持了长期的临床益处,长达5年.
- 选择性PI3Kδ抑制剂为管理APDS提供了一个有前途的治疗选择.
关键词:
在这个过程中,APDS是APDS.B 细胞 B 细胞 B 细胞这是一种PI3Kδ抑制剂.这是一个PIK3CDCD.这就是PIK3R1的原因.在T细胞,T细胞.临床试验临床试验临床试验临床试验临床试验长期安全 长期安全淋巴细胞的扩散和扩散.原发性免疫缺陷是一种免疫缺陷.更多相关视频
08:59An Intestine/Liver Microphysiological System for Drug Pharmacokinetic and Toxicological Assessment
Published on: December 3, 2020
7.9K
10:41Laser-Induced Action Potential-Like Measurements of Cardiomyocytes on Microelectrode Arrays for Increased Predictivity of Safety Pharmacology
Published on: September 13, 2022
2.1K
