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抗BCMA化学抗原受体T细胞治疗在复发性/反射性多发性髓瘤中的成本效益
Chihiro Yamamoto1, Daisuke Minakata1, Daizo Yokoyama1
1Division of Hematology, Department of Medicine, Jichi Medical University, Tochigi, Japan.
Transplantation and cellular therapy
|October 6, 2023
概括
抗BCMA CAR-T疗法对复发性/耐药性多发性骨髓瘤具有成本效益,但长期无进展生存对其价值至关重要. 根据特定的CAR-T药物和生存假设,成本效益差异很大.
科学领域:
- 血液学 血液学 血液学
- 在瘤学瘤学.
- 卫生经济学 卫生经济学
背景情况:
- 抗BCMA CAR-T疗法为多发性骨髓瘤提供了有希望的结果,但它是目前最昂贵的治疗方法.
- 评估这些先进疗法的成本效益对于患者获取和医疗保健资源分配至关重要.
研究的目的:
- 评估与复发/耐药多发性髓瘤患者的标准抗髓瘤治疗相比,抗BCMA CAR-T治疗的成本效益.
- 在日本和美国建立的支付意愿门内确定增量成本效益比率 (ICER).
主要方法:
- 使用马尔科夫模型将CAR-T策略 (ide-cel或cilta-cel) 与标准化疗进行比较.
- 从关键临床试验 (LocoMMotion,KarMMa,CARTITUDE-1) 中提取了数据,其中包含了长期无进展生存期 (PFS) 的假设.
- 进行了广泛的场景分析,以评估有关不同化疗方案和PFS率的研究结果的可靠性.
主要成果:
- 在5年PFS假设为40%的ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel),ICER在日本为7,603,823日元/QALY,在美国为112,191美元/QALY.
- 在idecabtagene vicleucel (ide-cel) 的5年PFS假设为15%,ICER在日本增加到¥20,388,711/QALY,在美国增加到$261,678/QALY.
- 成本效益对CAR-T治疗后假定的长期PFS非常敏感.
结论:
- 抗BCMA CAR-T疗法可以在目前的价格上具有成本效益,但前提是实现长期无进展的生存.
- 选择CAR-T剂和预计的长期疗效对整体成本效益的结果有很大影响.
- 需要进一步的研究和现实世界的数据来完善PFS估计,并确认多发性髓瘤中CAR-T疗法的长期价值.
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