长期持续输注单剂丁西马布β治疗复发性/耐性神经母细胞瘤:一个开放标签,单臂,第二阶段研究

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 免疫治疗是一种免疫疗法.
• 神经母细胞瘤研究 神经母细胞瘤研究

背景情况:

• 之前的神经母细胞瘤免疫疗法方案涉及dinutuximabβ,异二胺和细胞因子与严重的疼痛有关.
• 这项研究研究了长期,持续输注单剂dinutuximab beta用于神经母细胞瘤.
• 重点是重复性或耐火性高风险神经母细胞瘤患者.

研究的目的:

• 评估持续输注丁西马布β在复发性/耐药性高风险神经母细胞瘤中的耐受性和疗效.
• 评估客观反应率,不良事件和生存结果.
• 将疼痛管理策略与之前的短期输液方案进行比较.

主要方法:

• 开放标签,单臂,第二阶段临床试验.
• 40名患有复发/耐药性高风险神经母细胞瘤的患者通过每周期10天的连续输液接受了dinutuximab beta,长达五个周期.
• 主要终点:治疗后24周的客观反应率. 二级终点:不良事件,疼痛管理,反应持续时间,无进展生存期 (PFS) 和整体生存期 (OS).

主要成果:

• 在38名可评估患者中,客观应答率为26%,最佳应答率为37%.
• 响应的平均持续时间为238天.
• 三年PFS和OS率分别为31%和66%. 疼痛和低血是常见的3级不良事件,在循环中减少了吗啡的使用.

结论:

• 长期连续输注单剂丁西马布β是一种可容忍的治疗选择.
• 这种方法在复发性/耐药性高风险神经母细胞瘤患者中产生了临床上有意义的反应.
• 与以前的短期疗法相比,连续输液方法可能会改善疼痛的安全性.