对于非酒精性脂肪肝病的resmetirom:一个随机,双盲,安慰剂控制的第三阶段试验

科学领域:

• 肝病学和代谢疾病.

背景情况:

• 非酒精性脂肪肝炎 (NASH) 是一种进展性肝病,缺乏经批准的治疗方法.
• 在MAESTRO-NAFLD-1试验中,研究了NASH患者的resmetirom.

研究的目的:

• 评估resmetirom在患有非酒精性脂肪性肝病和疑似NASH的成年人中的安全性和有效性.
• 评估治疗出现的不良事件和关键次要终点,包括脂质概况,肝脂肪和肝硬度.

主要方法:

• 这是一项为期52周的随机,双盲,安慰剂控制的第三期试验.
• 怀疑NASH的成年人被随机分配到安慰剂,80毫克或100毫克的resmetirom (双盲) 或开放的100毫克的resmetirom.

主要成果:

• 发现resmetirom安全且耐受良好,与安慰剂相比,治疗出现的不良事件 (TEAE) 的发生率相似.
• 在resmetirom组与安慰剂组的LDL-C,apoB,甘油三,肝脂肪和肝硬度均有显著改善.
• 超过安慰剂的TEAE主要包括过渡性腹和恶心.

结论:

• 在成年人中,resmetirom是安全的,并且可以很好地容忍被认为是NASH的.
• 该药物在改善关键代谢和肝脏相关参数方面表现出显著的有效性.
• 这些发现支持resmetirom作为NASH治疗选择的潜力.