儿科异构性家族性高胆固醇血症中的埃沃洛库马布:在80周的开放性延长治疗期间的认知功能
Raul D Santos1, Andrea Ruzza2, Bei Wang3
1Lipid Clinic Heart Institute (InCor), University of Sao Paulo Medical School Hospital and Hospital Israelita Albert Einstein, Av. Dr Enéas C. Aguiar 44, Sao Paulo 05403-900, Brazil.
在患有家族性高胆固醇血症 (FH) 的儿科患者中,80周的evolocumab治疗没有对认知功能产生负面影响. 这一发现支持该人群中PCSK9抑制的长期安全性.
科学领域:
- 心脏病学 心脏病学
- 神经科学是一个神经科学.
- 药理学 药理学是指药理学的学科.
背景情况:
- 家族性高胆固醇血症 (FH) 是一种导致高LDL胆固醇的遗传性疾病.
- 像evolocumab这样的PCSK9抑制剂有效降低LDL-C,并且通常耐受良好.
- 之前的研究表明,在儿科FH患者短期使用evolocumab时,没有认知障碍.
研究的目的:
- 评估埃沃洛库马布对患有异合性FH的儿科患者认知功能的长期影响.
- 将认知安全的评估扩展到最初的24周HAUSER-RCT研究之外.
主要方法:
- 一个80周的开放标签延长 (HAUSER-OLE) 的HAUSER-RCT研究.
- 患有FH的儿科患者 (10-17岁) 每月接受皮下治疗的埃沃洛库马布 (420毫克).
- 在基线,24周和80周使用心理运动功能,注意力,视觉学习和执行功能测试来评估认知功能.
主要成果:
- 在80周的evolocumab治疗中,没有观察到认知表现的统计显著下降.
- 在所有认知任务的表现在接受安慰剂或evolocumab在母RCT中的患者中保持相似.
- 治疗对认知功能的影响大小是微不足道的 (科恩的d<0.2).
结论:
- 在儿科FH患者中,长达80周的evolocumab治疗没有对认知功能产生不良影响.
- 这些发现加强了FH青少年长期PCSK9抑制的认知安全概况.
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