布苏尔法和随后的恶性瘤:基于证据的风险评估

科学领域:

• 血液学 血液学 血液学
• 在瘤学瘤学.
• 药理学 药理学是指药理学的学科.

背景情况:

• 布苏尔是一种化剂,用于治疗非恶性疾病的基因疗法前的调节.
• 与busulfan相关的二次恶性瘤的发病率被认为是低的,但表征不佳.
• 需要准确地描述布苏尔方对二次恶性风险的贡献.

研究的目的:

• 评估在暴露于布苏尔方后发生的二次恶性瘤的发生率.
• 描述busulfan的长期影响,特别是二次癌症.
• 评估busulfan在非恶性疾病中基因治疗的条件化中的作用.

主要方法:

• 基于文献的评估,对busulfan和晚期效应,专注于二次恶性瘤.
• 我们进行了PubMed搜索,以确定相关的出版物.
• 有至少3年的随访时间的研究被选择用于分析.

主要成果:

• 审查了8篇儿科和13篇成人出版物,涉及570名儿科和2076名成人造血细胞移植 (HCT) 接受者.
• 二次性恶性瘤发生在0.5%的儿科HCT接受者中 (没有MDS或AML).
• 在0.8%的成年HCT接受者中报告了致命的二次恶性瘤;在一个子组中,整体发病率为4.8%.
• 在基因疗法研究中 (215名患者),在状细胞病 (SCD) 患者中报告了两种恶性瘤,其中一种可能与busulfan有关.

结论:

• 与busulfan相关的二次恶性瘤的发生率很低.
• 在儿科移植接受者中,风险可能大大低于1%.
• 儿童患者接受布苏尔方单一治疗非恶性疾病的风险特别低,不包括SCD.