通过计量型抗血管原体疗法治疗复发性脑髓母细胞瘤的持续生存益处:非随机对照试验

科学领域:

• 儿科瘤学 儿科瘤学
• 神经瘤学神经瘤学
• 临床试验研究 临床试验研究

背景情况:

• 照射后脑髓母细胞瘤复发的预后很差,没有标准的救援治疗.
• 为复发性或耐火性脑髓母细胞瘤制定有效的救援方案至关重要.

研究的目的:

• 通过使用Medulloblastoma欧洲多目标计量器抗血管原体试验 (MEMMAT) 方法评估患有复发性脑髓母细胞瘤的儿科患者的应答率.
• 评估一种新型组合疗法的安全性和有效性,包括抗血管原和计量学药物.

主要方法:

• 一个第二阶段的多中心非随机试验,涉及40名患有复发性/耐药性脑髓母细胞瘤的儿科患者.
• 治疗包括每天口服的沙利多米德,费诺纤维酸盐,赛莱科克西布,计量性埃托化物/cyclophosphamide,静脉注射贝瓦西祖马布和静脉内静脉化物/cytarabine.

主要成果:

• 在6个月后,57.5%的患者实现了疾病控制;45.0%的患者表现出反应.
• 平均总生存时间为25.5个月,平均无进展生存时间为8.5个月.
• 该疗法一般耐受良好,并有可管理的不良事件.

结论:

• MEMMAT组合疗法是可行的,耐受性良好,并且在先前照射过的复发性脑髓母细胞瘤中表现出有前途的活性.
• 这种主要是口服的门诊治疗需要对这一具有挑战性的患者群体进行进一步的研究.