解热化作为开发用于冷藏储存的AAV8基因疗法产品的有效工具

科学领域:

• 生物技术是生物技术.
• 基因治疗 基因治疗
• 制药配方 制药配方 制药配方

背景情况:

• 再组合腺相关病毒 (rAAV) 是单一性疾病的关键基因传递平台.
• 目前的rAAV产品需要冷液体存储在-65°C以下,这给供应链和稳定性带来了挑战.
• 开发稳定,冷化rAAV药物产品 (DPs) 用于在2-8°C储存具有显著的兴趣.

研究的目的:

• 为了评估稳定冷解AAV8DPs的配方辅助剂.
• 为了优化辅助剂度和比率,以提高AAV8的稳定性.
• 确定一种制剂,用于冷化AAV8 DP,具有更好的储存特性.

主要方法:

• 选和优化配方辅助剂,包括缓冲剂,盐,冷保护剂/冷保护剂,表面活性剂和填充剂.
• 放热化过程的设计和优化.
• 化AAV8DP的特性和质量的表征,包括在2-8°C的稳定性.

主要成果:

• 确定了一种配方,在溶液中表现出在25°C的短期稳定性和在冷化后在2-8°C的长期稳定性.
• 曼尼托尔被证实是有效的填充剂在存在的110mM盐.
• 糖糖与曼尼托尔的比率对于保持冷化AAV8 DP的稳定性和蛋糕外观至关重要.

结论:

• 通过对配方组件的彻底表征,开发了一种优化的AAV8冷解DP.
• 这种配方方法提高了AAV基因治疗产品的稳定性.
• 开发的策略可以简化化AAV基因治疗产品的未来开发.