三硫与布苏尔对非恶性疾病儿童的异性bmt进行调节:一个随机的第二阶段试验
Karl-Walter Sykora1, Rita Beier2, Ansgar Schulz3
1Hannover Medical School, Ped. Haematology and Oncology, Hannover, Germany.
Bone marrow transplantation
|November 5, 2023
概括
基于三硫的调节方案在儿科非恶性血液干细胞移植中,与布苏尔相比,显示出更高的安全性和有效性,减少了与治疗相关的死亡率.
科学领域:
- 儿科血液学 儿科血液学
- 造血干细胞移植 造血干细胞移植
- 在瘤学瘤学.
背景情况:
- 在非恶性疾病中为儿科全源性造血干细胞移植 (HSCT) 最佳调节方案仍在研究中.
- 布苏尔一直是标准的调节剂,但正在探索替代品以改善结果.
研究的目的:
- 为了比较静脉注射 (IV) busulfan与IV treosulfan的安全性和有效性,作为非恶性疾病中儿科HSCT的准备方案.
- 评估治疗相关死亡率 (TRM) 在移植后100天内免于治疗的初级终点.
主要方法:
- 一个前性的,随机的,第二阶段临床试验,涉及101名患有非恶性疾病的儿童接受HSCT.
- 患者接受了fludarabine结合IVbusulfan或IVtreosulfan,以及根据研究人员的裁量权使用thiotepa.
- 在至少12个月的随访期间,分析了包括TRM,总生存率,移植失败和不良事件在内的结果.
主要成果:
- 与busulfan组 (90.0%) 相比,treosulfan组 (100%) 的TRM自由度显著更高.
- 硫与较低的移植相关死亡率 (3.9%对12.0%) 和改善的整体存活率 (96.1%对88.0%) 相关.
- 虽然与treosulfan一起的移植失败更频繁,但整体的救援率很高,III级不良事件在组之间是可比的.
结论:
- 基于treosulfan的制剂方案是busulfan的安全有效替代品,用于治疗非恶性疾病的儿科HSCT.
- 改善的TRM和生存结果支持在这个患者群体中使用treosulfan.
